CRISPR выходит за пределы лаборатории: ДНК впервые отредактировали непосредственно в организме человека

iXBT.com · 22.10.2026, 20:48:25

Prime Medicine начала испытания метода, который переписывает генетический код в клетках печени — результаты лечения ожидаются в 2027 году Американская биотехнологическая компания Prime Medicine сообщила о лечении первого участника клинического испытания, в котором прайм-редактирование применяют для изменения ДНК непосредственно внутри человеческого организма. Это первый зарегистрированный случай использования технологии в таком формате. Метод должен исправить генетическую мутацию в клетках печени пациента с болезнью Вильсона, из-за которой организм не может нормально выводить избыток меди. Первые результаты испытания компания рассчитывает представить в 2027 году. Болезнь Вильсона вызывают мутации гена ATP7B, кодирующего белок, который обеспечивает выведение лишней меди из печени. Когда этот механизм нарушен, медь накапливается в организме и при отсутствии лечения способна повреждать печень и нервную систему, вызывая в том числе неврологические расстройства. Сейчас пациентам приходится придерживаться сложной схемы лечения препаратами, помогающими выводить медь, и другими лекарствами. Коррекция самого гена теоретически позволяет устранить первопричину заболевания и обеспечить длительный эффект после однократного вмешательства, хотя клинические результаты нового подхода ещё предстоит оценить. Прайм-редактирование относится к технологиям редактирования генома на основе CRISPR, но отличается от наиболее распространённого варианта CRISPR–Cas9. Последний часто используют, чтобы выключить определённый ген, разрезав ДНК в заданном месте. Прайм-редактирование позволяет точнее переписывать генетическую последовательность: заменять отдельные участки, вставлять или удалять фрагменты ДНК. Другой подход, называемый базовым редактированием, изменяет отдельные «буквы» генетического кода, однако он не позволяет внести исправления, необходимые для коррекции наиболее распространённых мутаций ATP7B. Источник изображения: сгенерировано Muse Ключевая особенность нового испытания — изменен